Qual è il prezzo di un medicinale?

La risposta più comune a una domanda sul prezzo di un medicinale o di una nuova tecnologia è che “il suo valore supera di gran lunga il suo costo”.
Questa risposta è spesso accurata, ma semplifica eccessivamente un sistema molto complesso che attualmente pochi comprendono. Per apprezzare correttamente il valore, dobbiamo in primo luogo riconoscere che il concetto non ha un’unica valenza in tutti i contesti e che in tal senso l’ambito sanitario si distingue da altri settori. Stabilire il valore richiede una visione a lungo termine. Richiede anche la comprensione dei costi diretti e indiretti che lo definiscono.
Nella sanità, il valore è una sequenza di benefìci sanitari e sociali derivanti da un trattamento effettuato durante la vita di un paziente in relazione al costo del trattamento stesso. Ciò diventa particolarmente rilevante con l’ingresso nel mercato di nuove terapie geniche.
Recentemente si è parlato molto dell’approvazione, da parte della Food and Drug Administration, di una nuova terapia genica cellulare prodotta da Novartis. Il farmaco, primo del suo genere, combatte la leucemia supportando il sistema immunitario.
Il costo inizialmente stimato è di 465.000 dollari, una cifra che il titolo di un articolo ha descritto come “prezzo enorme”. L’uso dell’aggettivo enorme illustra perfettamente ciò che intendo per problema del rapporto tra costo e valore.
Nessuno sostiene che il prezzo di mezzo milione di dollari non sia alto; ma, misurato rispetto il valore di ciò che il trattamento è in grado di offrire – per il paziente, l’emancipazione da una malattia fatale; per il pagatore, una riduzione dei costi rispetto a quelli di un trattamento prolungato; per la società, un aumento della produttività; per i produttori, la compensazione per la ricerca e lo sviluppo di un prodotto destinato a una ristretta fascia di utilizzatori – il prezzo assume un nuovo significato.
Certamente, non vi sarà mai pieno accordo su quale sia il giusto modo di misurare costo e valore; ma in linea di massima, senza una discussione tra le parti interessate si rischia un lento collasso dell’assistenza sanitaria.
Fortunatamente, la spinta a creare un quadro di riferimento per la determinazione del valore sta avendo risvolti concreti. Presso il Margolis Center for Health Policy della Duke University, il direttore Mark B. McClellan sta creando un “Evidence Hub” che raccoglierà “competenze, buone norme e dati da molteplici fonti” per “affrontare questioni chiave della politica sanitaria, con particolare attenzione alla riforma dei pagamenti”. L’obiettivo finale di McClellan e della sua squadra è comprendere come “pagare per l’assistenza in un modo che incoraggi il passaggio a cure innovative e di alto valore e come dare a pazienti e consumatori strumenti e competenze per contribuire a indirizzare tale passaggio.”
Ancora più rincuorante è sapere che, in un lavoro recente pubblicato su The Journal of The International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research, un gruppo di ricercatori – tra i quali McClellan – ha delineato 10 principi guida per affinare la determinazione del valore. Si tratta del primo tentativo di questo tipo secondo una prospettiva che include i punti di vista di più parti e considera fattori storicamente sfidanti – la trasparenza, il punto di vista dei pazienti, la necessità di metodologie consolidate per determinare il prezzo dei medicinali oltre che il valore – e un aspetto cruciale come l’importanza di creare quadri di riferimento per la determinazione del valore che siano in grado di adattarsi all’evoluzione della scienza, alle evidenze, ai valori e ai sistemi sanitari più in generale. Ciò che ne risulta è – per così dire – un’utile dichiarazione di apertura nel dibattito sulla determinazione del valore. A tale dichiarazione bisognerebbe dare un seguito.
Un modo per farlo è agire sui “prossimi passi” a cui gli autori accennano nelle conclusioni e che – io penso – dovremmo affrontare come un compito condiviso.
Primo, occorre più ricerca per capire come le diverse parti interessate intendono il concetto di valore e lo mettono in pratica. Specificamente, dobbiamo “identificare convergenze e divergenze con gruppi delle parti interessate, per esempio con gruppi di pazienti affetti da differenti patologie”.
Secondo, i 10 principi dovrebbero essere affinati per tenere conto quanto più possibile dei diversi punti di vista presenti nell’industria. Come gli autori sottolineano, “vi sono considerevoli convergenze tra i princìpi da noi proposti e quelli recentemente pubblicati dalle industrie e da gruppi di pazienti”.
Terzo, occorre raggiungere un consenso sugli standard metodologici e procedurali per la determinazione del valore, cioè stabilire “se la migliore base metodologica per tale determinazione sia l’analisi di costo-utilità, l’analisi decisionale a criteri multipli oppure una forma rivista di questi approcci o una loro combinazione”.
Quarto, dobbiamo pensare a lungo termine. Questo significa raggiungere il consenso di più parti su come implementare concretamente un quadro di riferimento per la determinazione del valore. Per esempio, il sistema deve essere pronto a includere le nuove terapie geniche – trattamenti che si somministrano una sola volta –, che rivoluzioneranno il modo in cui trattiamo i pazienti.
Infine, come osservano gli autori, “investire nella determinazione del valore darà i suoi frutti solo se apporterà benefìci al sistema sanitario”. Ciò significa farsi domande come “il(i) quadro(i) di riferimento è di fatto adottato dai previsti utilizzatori?” oppure “si traduce misure concordate, come la riduzione dei costi complessivi e miglioramenti dei risultati in termini di salute?”
Dovrebbe ormai essere chiaro che il dibattito su costo e valore in ambito sanitario non è intrinsecamente nebuloso quanto si riteneva. Certo, si profilano all’orizzonte importanti sfide sul piano della comunicazione, ed è innegabile che le cose potrebbero complicarsi prima di poter essere semplificate. Tuttavia, quanto prima raggiungeremo un consenso anche parziale su questi aspetti, soprattutto quando si tratta di medicinali rivoluzionari come una terapia genica, tanto prima saremo in grado di concentrarci su un parametro di valore che ci trova pienamente concordi: aiutare le persone a stare meglio e a vivere una vita più produttiva.
Contenuto tratto dall’articolo di Kenneth Thorpe, docente di politica sanitaria alla Emory University e presidente della Partnership to Fight Chronic Disease.

Fonte: The Huffington Post