Ide-cel, terapia CAR-T cell sperimentale per il Mieloma Multiplo

Bristol Myers Squibb e bluebird bio hanno annunciato in questi giorni i risultati aggiornati dello studio di fase 2 KarMMa che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di idecabtagene vicleucel (ide-cel; bb2121) immuno terapia sperimentale a base di CAR (Chimeric Antigen Receptor) T, dirette verso l’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA) in pazienti con Mieloma Multiplo recidivato e refrattario. Questi dati saranno presentati il 29 maggio prossimo come parte del programma scientifico virtuale del Congresso della Società Americana di Oncologia Cinica (ASCO20).

Nello studio, 128 pazienti con Mieloma Multiplo recidivato e refrattario pesantemente pretrattati che sono stati esposti ad almeno tre precedenti terapie ed erano refrattari all’ultima terapia secondo la definizione dell’International MyelomaWorking Group (IMWG) (nessuna risposta alla terapia o progressione della malattia entro 60 giorni) sono stati trattati con ide-cel a dosaggi compresi tra 150 e 450 x 106CAR+ T cell. I pazienti avevano ricevuto una mediana di 6 precedenti regimi di trattamento: l’84% era refrattario a tutte le tre classi di terapie comunemente in uso, che includono un agente immunomodulatore (IMiD), un inibitore del proteasoma (PI) e un anticorpo anti-CD38, e il 94% era refrattario agli anticorpi anti-CD38. La durata mediana del follow-up è stata di 13,3 mesi.

Il tasso di risposta globale (ORR) è risultato del 73% per tutti i dosaggi somministrati, incluso il 33% dei pazienti che hanno avuto una risposta completa (CR) o una risposta completa stringente (sCR). “Siamo entusiasti delle risposte osservate, in termini di profondità e durata, con ide-cel in questo primo importante studio sulla terapia CAR-T cell nel Mieloma Multiplo. I pazienti con questa patologiarecidivata e refrattaria mostrano un’aspettativa di vita ridotta, non hanno uno standard di cura definito e presentano limitate risposte alle attuali opzioni di trattamento disponibili, che li lasciano in una situazione critica di necessità di nuove terapie”, ha affermato Nikhil C. Munshi, M.D., relatore dello studio, Associate Director, The Jerome Lipper Multiple Myeloma Center al Dana-Farber Cancer Institute, Boston, Massachusetts. “La comunità scientifica emato-oncologica segue con interesse la potenziale applicazione di ide-cel nel futuro della pratica clinica”.

“Questi risultati a lungo termine dello studio KarMMa dimostrano ancora una volta il beneficio clinico di ide-cel e supportano il suo ruolo come opzione terapeutica potenzialmente importante per i pazienti con Mieloma Multiplo recidivato e refrattario, dopo esposizione alle tre diverse classi di trattamento”, ha aggiunto Kristen Hege, M.D., senior vice president, Hematology/Oncology and Cell Therapy, Early Clinical Development, Bristol Myers Squibb. “BMS e bluebird bio sono focalizzati nel miglioramento degli outcome in questa popolazione e nel rendere disponibile ide-cel ai pazienti il prima possibile”.

“I pazienti dello studio KarMMa riflettono una popolazione con malattia molto avanzata e altamente refrattaria. Perciò è particolarmente gratificante che i risultati annunciati oggi dallo studio KarMMa, che dimostra risposte profonde e durature, evidenzino il potenziale di ide-cel come una nuova significativa opzione di trattamento per questi pazienti”, ha riferito David Davidson, M.D., Chief MedicalOfficer, bluebird bio. “bluebird bio, assieme ai nostri partner in Bristol Myers Squibb, comprende l’urgenza di rendere disponibili nuove opzioni terapeutiche per i pazienti che vivono con il mieloma multiplo recidivato e refrattario. Siamo impegnati nel rendere accessibile ai pazienti che ne hanno bisogno quella che potrebbe essere la prima terapia CAR T diretta verso il BCMA”. Ide-cel non è attualmente approvato per alcuna indicazione in nessun Paese.

Redatto da:  Stefania Bortolotti

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