AbbVie, un’azienda Biofarmaceutica Globale guidata dalla ricerca, ha annunciato il 15 Giugno scorso che la terapia chemo-free a durata fissa con Venetoclax più Rituximab mantiene la sua superiorità rispetto ai regimi standard nei Pazienti con Leucemia Linfatica Cronica recidivante/refrattaria. Lo evidenziano i dati a 4 anni dello studio clinico MURANO che confermano l’efficacia del meccanismo d’azione in grado di attivare la morte programmata delle cellule tumorali (apoptosi). Il nuovo protocollo recentemente rimborsato dall’AIFA (Agenzia Italia del Farmaco), che ha il potenziale di trasformare gli standard di cura per i pazienti con tumori del sangue, è stato presentato nel corso della conferenza in live streaming “Leucemia Linfatica Cronica: verso una nuova terapia definita nel tempo” organizzata da AbbVie.

Si tratta del primo regime terapeutico somministrato per un periodo fisso e senza chemioterapia approvato in Italia, con il potenziale per generare risparmi per il Sistema Sanitario Nazionale (SSN). “Un’analisi di costo-terapia realizzata di recente in Italia ha dimostrato che una terapia con durata definita di 24 mesi genera una spesa inferiore per il SSN di circa 31 milioni di euro rispetto ad una terapia cronica” sottolinea il Professor Antonio Cuneo, Direttore della sezione di Ematologia dell’AOU Arcispedale Sant’Anna di Ferrara. “Nello specifico, l’analisi ha calcolato la minor spesa di una terapia con durata definita rispetto ad una terapia cronica per il trattamento di 1.000 pazienti nell’arco di 37 mesi”.

L’aggiornamento dei dati dello studio Murano a 48 mesi di follow-up ha permesso di confermare l’efficacia sostenuta della combinazione Venetoclax più Rituximab con durata fissa del trattamento: il 64% dei pazienti aveva raggiunto la negatività della MRD e l’87% di questi pazienti era rimasto libero dalla progressione della malattia due anni dopo il trattamento. La MRD, malattia minima residua non rilevabile, è la presenza di meno di una cellula di Leucemia Linfatica Cronica in 10.000 globuli bianchi rimasti nel sangue o nel midollo osseo. Di fatto, in seguito al trattamento, la malattia risulta talmente residuale da non essere rilevabile con gli strumenti diagnostici oggi disponibili.

I pazienti guardano con grande speranza e fiducia ai progressi scientifici e all’arrivo di farmaci con meccanismi d’azione innovativi, che consentono di ottenere una buona qualità di vita e di riappropriarsi del proprio futuro, conducendo una vita normale in remissione dalla malattia” dichiara Sergio Amadori, Presidente Nazionale AIL – Associazione Italiana contro leucemie, linfomi e mieloma. “I risultati a 48 mesi di follow-up confermano i benefici del trattamento nel ridurre il rischio di progressione della malattia anche due anni dopo lo stop della terapia. Inoltre, il regime a durata fissa di 24 mesi e senza chemioterapia, prevede un costo definito, offrendo ricadute positive dal punto di vista economico-finanziario per le spese del Sistema Sanitario Nazionale”.

L’apoptosi è un meccanismo di difesa che si attiva quando la cellula subisce alterazioni a carico del proprio Dna. In queste condizioni, la cellula attiva i geni della via del suicidio cellulare in modo da non costituire un pericolo per l’organismo. In alcuni tumori ematologici e in altri tipi di tumori, la proteina BCL-2 si accumula e impedisce alle cellule tumorali di subire il loro processo naturale di morte o autodistruzione. Un processo che permette al tumore di vivere e moltiplicarsi indisturbato. Venclyxto mira alla proteina BCL-2 e agisce per riattivare il meccanismo che spinge le cellule, anche quelle tumorali, alla morte programmata che il tumore era riuscito a sospendere.

“Venclyxto è un farmaco – il primo della sua classe – che inibisce selettivamente la funzione della proteina BCL-2, che svolge un ruolo cruciale nel processo di apoptosi, ovvero la morte cellulare programmata” dichiara Annalisa Iezzi, Direttore Medico, AbbVie Italia “Nell’analisi quadriennale dello studio MURANO, il trattamento con la combinazione Venetoclax ha comportato una riduzione dell’81% del rischio di progressione o morte rispetto allo standard di cura. AbbVie si sta impegnando in particolare nel trattamento di alcune delle malattie tumorali più diffuse e difficili da trattare e a migliorare l’accesso dei pazienti a queste nuove soluzioni terapeutiche più sostenibili”.

La Leucemia Linfatica Cronica è una forma di Leucemia (o tumore ematologico) a crescita lenta, a causa della quale viene rilevato un numero eccessivo di linfociti immaturi (un tipo di globuli bianchi), in prevalenza nel sangue e nel midollo osseo.La Leucemia Linfatica Cronica rappresenta circa un terzo delle nuove diagnosi di leucemia nella UE. Ogni anno in Italia circa 1.200 persone ricevono una diagnosi di Leucemia Linfatica Cronica, il tipo più comune di tumore ematologico.

Grazie ai risultati dello studio clinico di fase 3 MURANO, che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di Venclyxto (venetoclax) in combinazione con rituximab rispetto a bendamustina in combinazione con rituximab, l’Agenzia Italiana del Farmaco – come accennato – ha recentemente approvato la rimborsabilità in Italia per il trattamento dei pazienti affetti da Leucemia Linfatica Cronica recidivante/refrattaria (LLC r/r), che hanno ricevuto almeno una terapia precedente.

Redatto da: Stefania Bortolotti

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