In arrivo il Darzalex per il trattamento del mieloma multiplo. Le società farmaceutiche Janssen di Johnson & Johnson hanno annunciato che la Commissione europea (CE) ha rilasciato l’autorizzazione per l’utilizzo di Darzalex® (daratumumab) come terapia di prima linea (iniziale). L’approvazione si riferisce all’uso di daratumumab in combinazione con bortezomib, melfalan e prednisone (VMP) per il trattamento dei pazienti adulti con mieloma multiplo di nuova diagnosi non idonei al trapianto autologo di cellule staminali (ASCT).

A determinare l’approvazione i risultati dello studio ALCYONE (MMY3007) randomizzato, in aperto e multicentrico, di fase III, pubblicati negli scorsi mesi sul New England Journal of Medicine. Si tratta di un’approvazione importante per i pazienti affetti da mieloma multiplo, perché l’offerta di un’opzione terapeutica di prima linea con risposta profonda e duratura dimostrata spesso, offre la migliore possibilità di remissione duratura. “Il risultato è anche più straordinario se si pensa che sono passati solo dieci anni dalla somministrazione della prima dose di daratumumab nei primi studi umani”, ha spiegato il Dr. Torben Plesner,  primo ricercatore a somministrare daratumumab in studi clinici umani, nonché primario del reparto di ematologia al Vejle Hospital, in Danimarca. “Sono orgoglioso del fatto che i pazienti in tutta Europa ora dispongano dell’opzione di utilizzare un anticorpo monoclonale come terapia iniziale”.

In Europa daratumumab è indicato anche per l’utilizzo in combinazione con lenalidomide e desametasone, o con bortezomib e desametasone, per il trattamento dei pazienti adulti con mieloma multiplo già sottoposti ad almeno una terapia precedente; e in monoterapia per il trattamento dei pazienti adulti con mieloma multiplo recidivo e refrattario, la cui terapia precedente includeva un inibitore del proteasoma (PI) e un agente immunomodulatore, e con progressione dimostrata della malattia rispetto all’ultimo trattamento terapeutico.

 

Informazioni su daratumumab

Daratumumab è un biologico innovativo mirato alla CD38, una proteina di superficie con espressione elevata in diverse cellule di mieloma multiplo, indipendentemente dalla fase della malattia.Si ritiene che daratumumab provochi la morte delle cellule tumorali tramite diversi meccanismi d’azione immunomediati, inclusa la citotossicità complemento-dipendente (CDC), la citotossicità anticorpo-dipendente mediata da cellule (ADCC) e la fagocitosi cellulare anticorpo-dipendente (ADCP), oltre che tramite l’apoptosi, in cui una serie di passaggi molecolari nella cellula ne provoca la morte. Daratumumab ha provocato la riduzione di un sottoinsieme di cellule soppressorie di derivazione mieloide (MDSC), come le cellule T regolatorie CD38+ (T-reg) e le cellule B CD38+ (B-reg).3 Daratumumab viene attualmente valutato nell’ambito di un programma di sviluppo clinico completo, che include nove studi di fase 3, in una gamma di scenari di trattamento del mieloma multiplo, come il trattamento di prima linea e delle recidive. Sono in fase di programmazione o di svolgimento studi aggiuntivi per valutarne il potenziale rispetto ai tumori solidi e ad altri tumori maligni e pre-maligni con espressione della CD38, come il mieloma indolente, o smouldering.

Il Mieloma multiplo (MM) è un tumore incurabile del sangue che ha origine nel midollo osseo ed è caratterizzato da un’eccessiva proliferazione delle plasmacellule. Il mieloma multiplo è la seconda forma più comune di tumore del sangue, con circa 40.570 nuovi casi registrati in tutta Europa nel 2015. Il mieloma multiplo colpisce più comunemente le persone oltre i 65 anni ed è più diffuso tra gli uomini che tra le donne. Secondo i dati più recenti sul tasso di sopravvivenza a 5 anni per il 2000-2007, in tutta Europa fino alla metà dei pazienti di nuova diagnosi non sopravvive 5 anni. Circa il 29% dei pazienti affetti da mieloma multiplo muore entro un anno dalla diagnosi. Anche se il trattamento può portare alla remissione della malattia, sfortunatamente per i pazienti vi sono alte possibilità di ricaduta perché attualmente non esiste una cura. Mentre in alcuni casi il mieloma multiplo è totalmente asintomatico, la maggior parte dei pazienti viene  diagnosticata a causa di sintomi quali problemi alle ossa, emocromo basso, ipercalcemia, insufficienza renale o infezioni. I pazienti che recidivano dopo il trattamento con le terapie standard, come IP (inibitori del proteasoma) e agenti immunomodulanti, hanno prognosi infausta e poche opzioni di trattamento disponibili.

 

Darzalex per il trattamento del mieloma multiplo: la parola all’esperta

“Siamo straordinariamente grati ai pazienti e ai medici partecipanti al programma clinico che ha reso possibile questa approvazione”, ha spiegato la Dott.ssa Catherine Taylor, Responsabile della divisione terapeutica in ematologia per l’Europa, il Medio Oriente e l’Africa (EMEA) presso Janssen. “La nostra missione era garantire che daratumumab raggiunga il maggior numero possibile di pazienti idonei per estenderne e migliorarne la qualità della vita. Si tratta di un passo avanti importante”.

FONTI:

https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1714678?query=featured_home

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